作者：土土絨

　　有媒體近日聚焦甲基丙二酸血癥這個罕見病患兒群體，對這些罕見病患兒來說，連母乳都是有毒的，他們同時需要吃不含幾種氨基酸的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，在不增加體內(nèi)有害代謝產(chǎn)物的基礎(chǔ)上補充蛋白質(zhì)。由于患者人數(shù)少市場小，注冊成本高、監(jiān)管嚴(yán)格等原因，一直沒有適用于甲基丙二酸血癥的國產(chǎn)特醫(yī)食品獲批。目前患兒的特醫(yī)食品主要靠跨境電商和海淘購買，但也存在價格偏高，物流不便等問題。

　　特醫(yī)食品，這個對大多數(shù)人來說都很陌生的名詞，對一些人來說卻性命攸關(guān)。特醫(yī)食品的全稱，是特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，指為滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或者特定疾病狀態(tài)人群對營養(yǎng)素或者膳食的特殊需要，專門加工配制而成的配方食品。

　　常見的特醫(yī)食品有針對糖尿病人的配方食品，針對乳糖不耐受或食物過敏嬰幼兒的特殊配方奶粉等。常見病患者所需的特醫(yī)食品需求量相對較大，也比較好購買。但是，對于罕見病患者來說，他們所需的特醫(yī)食品常常“一食難求”。

　　媒體報道中，一位甲基丙二酸血癥患兒媽媽介紹，他們聯(lián)系國外朋友在當(dāng)?shù)夭少徍螅苯娱_車將特醫(yī)奶粉送去機場，然后挨個詢問機場里的華人面孔：“你是不是回中國的？能不能幫我們帶一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特醫(yī)食品在24小時內(nèi)跨越3座城市、1300公里，完成4次轉(zhuǎn)運，被送到上海10個甲基丙二酸血癥、丙酸血癥患兒家庭。其中的波折和艱辛，是我們所難以想象的。萬一真的“斷糧”，其后果也是難以估量的。

　　特醫(yī)食品不是藥品，但它的重要性并不亞于藥品。對很多罕見病患者來說，缺乏特醫(yī)食品，就意味著健康面臨著危機，甚至生命受到了威脅。“一食難求”，足以致命，這并不是夸張。

　　那么，為什么針對罕見病的特醫(yī)食品如此難買？一方面，是因為罕見病患者數(shù)量少、需求少，商家生產(chǎn)的動力不足。另一方面，則是因為監(jiān)管嚴(yán)格，生產(chǎn)銷售的門檻都比較高。根據(jù)我國《食品安全法》，特醫(yī)食品實行注冊制。注冊時，應(yīng)當(dāng)提交產(chǎn)品配方、生產(chǎn)工藝、標(biāo)簽、說明書以及表明產(chǎn)品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果的材料。實際上是比照藥品來管理的。

　　嚴(yán)格的監(jiān)管是對民眾健康的負(fù)責(zé)。但令人尷尬的是，一些標(biāo)準(zhǔn)的缺位，讓生產(chǎn)企業(yè)無法證明產(chǎn)品的有效合規(guī)。例如，我國目前尚沒有完整的食品級氨基酸國家標(biāo)準(zhǔn)，相關(guān)特醫(yī)食品即使生產(chǎn)出來，也無法證明其產(chǎn)品符合標(biāo)準(zhǔn)。這就給特醫(yī)食品的研發(fā)注冊帶來了極大的困難。

　　罕見病雖然“罕見”，但患者總量卻不少。目前，我國罕見病患者約有2000萬人。這個數(shù)量龐大的人群在診療、康復(fù)等方面都面臨著重重困難。特醫(yī)食品的缺乏、昂貴就是他們必須面對的難題之一。幫助他們跨過這道門檻，是社會應(yīng)當(dāng)擔(dān)負(fù)的責(zé)任。

　　特醫(yī)食品與患者健康息息相關(guān)，因此，它與一般的商品不同，不能僅僅依靠市場調(diào)節(jié)供需，相關(guān)部門和企業(yè)都應(yīng)有更大作為。相關(guān)部門應(yīng)積極關(guān)注患者的需求，一方面及時引進國外企業(yè)的成熟產(chǎn)品；另一方面，鼓勵國內(nèi)企業(yè)參與研發(fā)生產(chǎn)緊缺的特醫(yī)食品，并且在保證質(zhì)量的前提下，簡化審批流程，引導(dǎo)企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)與市場需求快速精準(zhǔn)匹配。此外，還應(yīng)積極加快對相關(guān)食品標(biāo)準(zhǔn)的研究、制定，讓特醫(yī)食品的生產(chǎn)有據(jù)可依。

　　當(dāng)然，這將是一個長期的、循序漸進的過程。2021年，國家市場監(jiān)管總局組織起草了《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法（征求意見稿）》，并向社會公開征求意見。修訂主要內(nèi)容就包括引導(dǎo)鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需、罕見病類別等特醫(yī)食品，滿足臨床需要。這是令人振奮的一步。增加特醫(yī)食品的可及性，讓罕見病患者不再“一食難求”，我們需要更努力！（土土絨）